Registrazione del Convegno nazionale ASAMSI 2017

Pubblichiamo di seguito i link dei video della registrazione del Convegno nazionale ASAMSI 2017 “Dalla ricerca al farmaco, dal diritto alla libertà”. La registrazione è suddivisa in più parti ed è necessario avere un profilo Facebook per potervi accedere. Ci scusiamo per alcuni problemi tecnici verificatisi durante la registrazione. Inaugurazione del convegno e discorso del … Leggi tutto

Risultati promettenti per lo studio di terapia genica di fase 1 per la SMA 1

Lo studio clinico di fase 1 mostra che la terapia genica aumenta la sopravvivenza dei pazienti e porta al raggiungimento di risultati mai visti nel naturale decorso della malattia. Una singola infusione intravenosa ad alto dosaggio della terapia genica aumenta la sopravvivenza dei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1), secondo uno … Leggi tutto