Terapia genica di AveXis sempre più vicina allo studio pilota sulla SMA I

AveXis sta lavorando con la FDA (Food And Drug Administration) americana per superare gli ultimi ostacoli normativi prima di iniziare lo studio pilota di AVXS–101 per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale di tipo I, nel corso del 2017. AVXS-101 è una terapia genica per la SMA che ha dato risultati molto promettenti nel trattamento della … Leggi tutto