Spinraza approvato in Europa

Giovedì 1 giugno 2017 la Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di Spinraza (nusinersen) come terapia per la SMA nei bambini e negli adulti. Il farmaco era già stato approvato dalla FDA negli Stati uniti nel dicembre 2016. La concessione al trattamento da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha avuto un riesame accelerato per garantire un accesso rapido al farmaco in tutti i Paesi dell’Unione Europea.

L’approvazione è stata basata sui risultati positivi riscontrati nei due studi clinici di fase 3, ENDEAR (NCT02193074) e CHERISH (NCT02292537). Entrambi i trial sono stati interrotti precocemente a causa della mostrata efficacia del farmaco. I partecipanti sono stati trasferiti nello studio open-label di estensione SHINE (NCT02594124), dove tutti stanno ricevendo il trattamento.

La decisione della Commissione Europea è stata supportata anche dai risultati degli studi open-label effettuati su bambini pre-sintomatici e sintomatici o con più probabilità di sviluppare i tipi SMA 1, 2 o 3.

La disponibilità di Spinraza in alcuni Paesi europei, così come i costi, saranno determinati dai rispettivi governi. Biogen in un comunicato stampa ha affermato di aver lavorato con i vari sistemi sanitari dell’UE e con le agenzie governative per aiutare a garantire l’accesso ai pazienti.

Per quel che riguarda l’Italia sarà necessario aspettare le direttive dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

Leggi il comunicato ufficiale della Ionis Pharmaceuticals.

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