Cytokinetics ha iniziato l’arruolamento di un secondo gruppo di pazienti per un trial clinico di fase 2 di CK-2127107, candidato farmaco per il trattamento della SMA.
L’annuncio avviene in seguito alla valutazione dei dati da parte di un Comitato di monitoraggio indipendente circa la sicurezza della terapia, l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l’escrezione della molecola nella Coorte 1.
Il trial clinico di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla (NCT02644668) valuterà la farmacodinamica di CK-2127107 in due gruppi di pazienti che riceveranno dosi multiple ascendenti del farmaco. I gruppi saranno composti da pazienti deambulanti e non deambulanti con SMA II, III e IV.
L’obiettivo dello studio, che è in fase arruolamento, è quello di vedere se CK-2127107 è in grado di migliorare funzione dei muscoli scheletrici e l’affaticamento muscolare. Lo studio valuterà anche la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di CK-2127107.
La Coorte 1 era costituita da 18 pazienti deambulanti con SMA di tipo III o IV e 18 pazienti non deambulanti con SMA II o III dai 12 anni in su. Ad essi erano stati assegnati in modo casuale la terapia (costituita da 150 mg di CK-2127107) o un placebo da assumere due volte al giorno per otto settimane.
Anche la Coorte 2 consisterà di 18 pazienti deambulanti con SMA di tipo III o IV e 18 pazienti non deambulanti con SMA di tipo II o III dai 12 anni in su. Anch’essi saranno randomizzati e riceveranno 450 mg di CK-2127107 o un placebo due volte al giorno, per otto settimane.
Per entrambe le Coorti saranno valutate la funzione dei muscoli scheletrici e i livelli di fatica muscolare. I dispositivi di misurazione comprendono valutazioni respiratorie, prove di forza e della funzionalità degli arti superiori nei pazienti non deambulanti, degli arti inferiori per i pazienti deambulanti.
Precedenti studi su modelli murini avevano mostrato che la molecola era in grado di aumentare la funzione muscolare su due modelli di SMA con diversi livelli di gravità della malattia. I risultati di questo studio sui topi sono stati recentemente presentati alla Conferenza Scientifica MDA a Arlington in Virginia.
CK-2127107 è un candidato farmaco sperimentale destinato a rallentare velocità di rilascio del calcio del complesso troponina nei muscoli scheletrici a contrazione rapida. Il complesso si compone di tre proteine integrali ed è necessario per la contrazione muscolare.
Cytokinetics e Astellas Pharma stanno sviluppando CK-2127107 (CK-107) come trattamento per la SMA e altre condizioni caratterizzate da disfunzione neuromuscolare o non neuromuscolare, debolezza muscolare, o di affaticamento muscolare.
Fonte: https://smanewstoday.com