Aggiornamenti di Roche

La casa farmaceutica Roche ha pubblicato un aggiornamento sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 e olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso.

Olesoxime:

  • il composto, disponibile per via orale, mantiene la funzione dei mitocondri e supporta la funzione delle cellule;
  • la statunitense FDA e l’EMA hanno richiesto ulteriori studi di fase 3 per valutare benefici e rischi addizionali.

RG7916:

  • questo modificatore dello splicing, assunto per via orale, ebbe distribuito in tutto il corpo;
  • ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.

Trial clinici attualmente in corso per RG7916:

  • Sunfish:
    Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola in pazienti con SMA 2 e SMA 3.
    La prima parte dello studio è quasi finita e lo scopo è quello di determinare il dosaggio ottimale.
    La seconda parte dello studio, in partenza nel secondo semestre di quest’anno, valuterà l’efficacia e la sicurezza alla dose ottimale.
    Possono partecipare pazienti di età compresa tra i 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3.
    L’intero studio sarà completato entro due anni e mezzo.
  • Firefish:
    Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola in bambini con SMA 1 da 1 a 7 mesi.
    La prima parte dello studio è quasi finita e lo scopo è quello di determinare il dosaggio ottimale.
    La seconda parte dello studio, in partenza nel secondo semestre di quest’anno, valuterà l’efficacia e la sicurezza alla dose ottimale.
    Questo studio ha arruolato il primo paziente nel dicembre 2016 e inizierà anch’esso la sua seconda parte nel secondo semestre dell’anno.
    la durata complessiva dello studio sarà di due anni e mezzo.
  • Jewelfish:
    Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola.
    Possono partecipare pazienti con SMA che abbiano già ricevuto una terapia (sia i partecipanti allo studio Moonfish con RG7800 o un altro studio che ha come bersaglio il gene SMN2).
    Il trial è già iniziato ed ha arruolato il suo primo paziente negli Stati Uniti; ulteriori 23 saranno arruolati in centri clinici statunitensi e europei, per una durata complessiva di due anni.

Fonte: https://www.pioneeringhealthcare.com

Condividi su facebook
Facebook
Condividi su twitter
Twitter
Condividi su linkedin
LinkedIn
Condividi su whatsapp
WhatsApp
Condividi su telegram
Telegram

I nostri progetti

La tintarella accessibile

Abbiamo un progetto ambizioso: costruire una guida alle spiagge accessibili d'Italia.

Ci aiuti?

Progetto NINeR

NINeR ha come scopo quello di portare avanti programmi di ricerca clinica in ambito neuromuscolare, accelerando sia i tempi di somministrazione degli attuali trattamenti sia quelli di approvazione di nuove sostanze.

Scopri di piùDona subito

La box del FisioTè

Il FisioTè è una box omaggio da donare allə sociə e alle persone con SMA che ne faranno richiesta.

Richiedi la tua!

Fai una donazione ad ASAMSI

Puoi effettuare una donazione sicura (e deducibile dalle tasse) in molti modi diversi!

Scopri quali!