La casa farmaceutica Roche ha pubblicato un aggiornamento sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 e olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso.
Olesoxime:
- il composto, disponibile per via orale, mantiene la funzione dei mitocondri e supporta la funzione delle cellule;
- la statunitense FDA e l’EMA hanno richiesto ulteriori studi di fase 3 per valutare benefici e rischi addizionali.
RG7916:
- questo modificatore dello splicing, assunto per via orale, ebbe distribuito in tutto il corpo;
- ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.
Trial clinici attualmente in corso per RG7916:
- Sunfish:
Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola in pazienti con SMA 2 e SMA 3.
La prima parte dello studio è quasi finita e lo scopo è quello di determinare il dosaggio ottimale.
La seconda parte dello studio, in partenza nel secondo semestre di quest’anno, valuterà l’efficacia e la sicurezza alla dose ottimale.
Possono partecipare pazienti di età compresa tra i 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3.
L’intero studio sarà completato entro due anni e mezzo. - Firefish:
Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola in bambini con SMA 1 da 1 a 7 mesi.
La prima parte dello studio è quasi finita e lo scopo è quello di determinare il dosaggio ottimale.
La seconda parte dello studio, in partenza nel secondo semestre di quest’anno, valuterà l’efficacia e la sicurezza alla dose ottimale.
Questo studio ha arruolato il primo paziente nel dicembre 2016 e inizierà anch’esso la sua seconda parte nel secondo semestre dell’anno.
la durata complessiva dello studio sarà di due anni e mezzo. - Jewelfish:
Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola.
Possono partecipare pazienti con SMA che abbiano già ricevuto una terapia (sia i partecipanti allo studio Moonfish con RG7800 o un altro studio che ha come bersaglio il gene SMN2).
Il trial è già iniziato ed ha arruolato il suo primo paziente negli Stati Uniti; ulteriori 23 saranno arruolati in centri clinici statunitensi e europei, per una durata complessiva di due anni.