The Lancet pubblica i risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen

I risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen su bambini con SMA di tipo 1 sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet. L’articolo, intitolato “Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study”, riporta che il farmaco ha un profilo di sicurezza accettabile e rallenta il progresso della malattia nella maggior parte dei pazienti. In molti casi permette di acquisire alcune abilità motorie come ad esempio la capacità di star seduti, rotolare e stare in piedi, attività che i bambini con SMA 1 non acquisiscono mai.

“Con Nusinersen questi bambini non solo vivono più a lungo, ma vivono meglio” dice il dr. Finkel, autore principale della pubblicazione. “Sembra che le SMA 1 si siano trasformate in SMA 2. Due bambini addirittura hanno iniziato a camminare, quindi potremmo classificarli come SMA 3”.

Biogen, la compagnia che ha sviluppato Nusinersen insieme a Ionis Pharmaceuticals, ha recentemente richiesto all’approvazione del trattamento alla FDA statunitense e alla EMA europea.

In attesa delle autorizzazioni necessarie Biogen ha predisposto un programma ad accesso allargato di Nusinersen per le SMA di tipo 1 di tutte le età. Per informazioni sull’accesso al programma in Italia clicca qua.

Articolo di Michela Policella per ASAMSI

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