PTC Therapeutics ha annunciato l’inizio del trial clinico di fase 2 per testare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di una piccola molecola chiamata RG7916, sviluppata da Roche, come trattamento per bambini e adulti con SMA di tipo 2 e 3.
Il trial, chiamato SUNFISH (NCT02908685), sta attualmente reclutando pazienti in tre paesi europei, tra cui l’Italia. Il composto è una molecola modificatrice dello splicing da assumere per via orale.
Lo studio è suddiviso in due parti: durante la prima, della durata di dodici settimane, sarà determinata la dose ottimale per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica. Sarà condotta approssimativamente su 36 pazienti con SMA di tipo 2 e 3 in doppio cieco, controllata con placebo e randomizzata.
Una volta determinata la dose ottimale di RG7916, inizierà la seconda parte dello studio che avrà la durata di ventiquattro mesi. Sarà uno studio confermativo su circa 150 pazienti con SMA di tipo 2 e 3 di età compresa tra i 2 e i 25 anni, che valuterà l’efficacia della molecola comparata al placebo. Anche questo studio infatti sarà in doppio cieco, controllato con placebo e randomizzato. Seguirà uno studio di estensione open label.
La compagnia sta inoltre pianificando un trial clinico su bambini con SMA di tipo 1 previsto per i prossimi mesi, chiamato FIREFISH (NCT02913482). Come SUNFISH, questo trial consiste di due parti: la prima valuterà la sicurezza di RG7916 in almeno otto bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con SMA di tipo 1 per almeno quattro settimane. In questa fase sarà determinata anche la dose ottimale. Nella seconda parte dello studio, della durata di ventiquattro mesi, la dose ottimale sarà somministrata a 40 bambini con SMA di tipo 1 per valutarne l’efficacia. Anche questo trial sarà seguito da uno studio di estensione open label.
Un trial clinico di fase 1 per valutare la sicurezza dell’efficacia di RG7916 è stato recentemente completato su volontari sani: questo studio ha dimostrato che la molecola è stata ben tollerata ed ha incrementato la produzione della proteina full-length da parte del gene SMN2.
Traduzione a cura di Michela Policella per ASAMSI
Fonte: smanewtoday.com