La Spotlight Innovation Inc., società farmaceutica statunitense, ha annunciato di aver acquisito una licenza esclusiva mondiale per commercializzare STL-182, una piccola molecola disponibile per via orale attualmente in studio come potenziale trattamento per l’atrofia muscolare spinale (SMA).
È noto che i pazienti con SMA hanno bassi livelli della proteina funzionale SMN e che una delle strategie terapeutiche è di stimolare il gene SMN2 per aumentarne la sua sintesi.
In un recente comunicato stampa Spotlight riferisce che STL-182 ha mostrato la capacità di ripristinare la funzione neuromuscolare su modelli murini SMA, stabilizzando i livelli di proteina SMN.
Sono stati condotti test preclinici iniziali di STL-182 grazie a una collaborazione tra il prof. Elliot Androphy della Indiana University School of Medicine di Indianapolis, e il prof. Kevin Hodgetts, direttore del Laboratory for Drug Discovery in Neurodegeneration presso il Brigham and Women’s Hospital di Boston.
Molte molecole in studio mirano a modificare lo splicing del gene SMN2. Questa collaborazione invece sta valutando due composti capaci di incrementare la produzione di SMN2 funzionale con modalità diverse: un composto avrebbe la funzione di stimolare l’attività del gene SMN2, mentre l’altro manterrebbe attiva la proteina più a lungo.
Questi diversi approcci potrebbero in futuro essere usati in combinazione e sviluppare trattamenti per tutte le tipologie di SMA, in bambini e in adulti.
Traduzione di Michela Policella per ASAMSI
Fonte: smanewstoday.com, prnewswire.com