Le cellule staminali continuano a mostrare le loro potenzialità nel trattamento di malattie neurodegenerative come la SMA.
Presso la Tehran University of Medical Sciences in Iran è iniziato un trial clinico interventistico non randomizzato per valutare la sicurezza e l’efficacia del trapianto allogenico di cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo somministrate tramite infusioni intratecali a bambini con SMA 1 di età inferiore ad un anno.
Il trial impegna due gruppi di pazienti: uno di essi riceve il trattamento (un’infusione ogni tre settimane) mentre l’altro funge da controllo. Entrambi i gruppi sono monitorati ogni tre mesi tramite elettromiografia.
Lo studio si propone in primo luogo di valutare i cambiamenti del potenziale di azione dei muscoli e di misurare l’attività elettrica muscolare. Ulteriori valutazioni, effettuate tramite la Modified Barthel Index Score (scala utilizzata per misurare le prestazioni di un soggetto nelle attività della vita quotidiana), riguardano il cambiamento della motilità del paziente. Un ulteriore obiettivo è quello di osservare i cambiamenti della sopravvivenza.
Lo studio, iniziato a giugno 2015, si stima che giungerà a compimento a luglio 2017.
Traduzione di Michela Policella per ASAMSI
Fonte: clinicaltrials.gov