Anche in Italia è partito il trial del farmaco progettato dalla Novartis Pharmaceuticals. Gli ospedali coinvolti sono l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e l’Ospedale Bambin Gesù di Roma.
Lo studio open-label della molecola LMI070 su neonati con SMA I (con comparsa dei sintomi entro i primi sei mesi di vita) ha lo scopo di valutarne la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia in un periodo di somministrazione di 13 settimane. Verrà inoltre valutata la massima dose tollerata e il dosaggio ottimale per la somministrazione orale del farmaco.
Per ulteriori informazioni visitare il sito clinicaltrials.gov