Genentech ha recentemente fornito un aggiornamento in relazione allo sviluppo clinico dell’RG7800, un modificatore sperimentale del processo di splicing del gene SMN2 che viene studiato come un potenziale trattamento per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA):
“Moonfish sta testando l’RG7800, un modificatore sperimentale dello splicing del gene SMN2 che la Genentech (Roche) sta sviluppando per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Questo programma è svolto in collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics”.
“Come abbiamo già comunicato all’inizio di quest’anno, è stato inaspettatamente osservato un problema oculare in uno studio condotto su animali per la valutazione della sicurezza nella somministrazione a lungo termine di RG7800. Per precauzione, Genentech (Roche) ha sospeso il dosaggio dei pazienti nel Trial Moonfish nel mese di aprile 2015. La US Food & Drug Administration (FDA), in accordo con la nostra decisione e con il nostro piano d’azione per valutare ulteriormente questa scoperta preclinica, ha posto il trial Moonfish in attesa clinica. Lo status di sospensione clinica significa che dobbiamo informare e acquisire l’autorizzazione della FDA e delle Autorità Sanitarie Nazionali dei paesi europei, prima di riprendere la sperimentazione”.
“Abbiamo effettuato una revisione completa dei dati sulla sicurezza, con l’assistenza di esperti scientifici e clinici indipendenti. Questa revisione non ha rilevato problemi di sicurezza in nessuno dei pazienti che sono stati trattati con RG7800 nello studio e successivamente seguiti per due mesi, dopo il completamento del trattamento”.
“In considerazione del fatto che la sicurezza dei pazienti è di prioritaria importanza, continuiamo a valutare in maniera approfondita i dati sulla sicurezza derivanti dagli studi sugli animali. In questo momento non possiamo trarre conclusioni per quanto riguarda il problema di sicurezza preclinica o la potenziale ripartenza del trial”.
“Restiamo pienamente impegnati nello sviluppo di trattamenti per la SMA e nel sostenere la comunità SMA. Vi forniremo un aggiornamento sul trial Moonfish e sul nostro programma di modifica dello splicing di SMN2 al più tardi entro la fine di quest’anno”.
Fonte: curesma.org