Continui miglioramenti osservati nelle misurazioni multiple delle funzioni muscolari in bambini affetti da SMA e trattati con ISIS-SMN Rx
Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS) ha oggi fornito un aggiornamento sui risultati ottenuti dai bambini affetti da Atrofia Muscolare Spinale (SMA) che hanno completato lo studio open-label (ricercatori e partecipanti conoscono il trattamento somministrato) a dose multipla di fase 2 con ISIS-SMN Rx e che continuano a ricevere il trattamento in una estensione dello stesso studio open-label (OLE).
In linea con le precedenti osservazioni, nei bambini trattati con ISIS-SMN Rx, sono stati registrati ulteriori incrementi nei punteggi relativi alla funzione muscolare e negli ulteriori test della funzione motoria. Isis Pharmaceuticals sta attualmente collaborando con Biogen per sviluppare e commercializzare ISIS-SMN Rx per il trattamento dei pazienti affetti da SMA.
“Il decorso naturale per bambini con SMA di tipo 2 e 3 non trattata, prevede la perdita della funzione muscolare, che si sviluppa lentamente ma progredisce costantemente. Un aumento di tre o più punti sulla scala HMSFE rappresenta un’importante deviazione dal decorso naturale della malattia ed è inusuale per questi bambini” ha spiegato il Dott. Darryl De Vivo, Professore di Neurologia e Pediatria del Columbia University Medical Center.
Nello studio OLE, un totale di 30 bambini con SMA di tipo 2 e 3, ha ricevuto 12 mg di ISIS-SMN Rx per via intratecale ogni sei mesi. I bambini coinvolti nello studio avevano completato la fase 2 dello studio open-label con ISIS-SMN Rx, nel quale avevano ricevuto diverse dosi da 3 mg, 6 mg, 9 mg o 12 mg del farmaco. Gli endpoints (risultati parziali) clinici erano stati valutati ogni tre mesi e comparati con i punteggi base di ogni paziente. Tali endpoints includevano valutazioni della funzione muscolare con la scala Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE), il test del cammino per 6 minuti (6MWT) per i pazienti deambulanti e quello ULM (Upper Limb Module) per i pazienti non deambulanti.
Una prima analisi dei dati effettuata il 15 maggio 2015 ha mostrato un continuo e perdurante incremento dei risultati legati alle funzioni muscolari con il 57% dei bambini affetti da SMA che raggiungevano un incremento di almeno 3 punti sulla scala HFMSE.
L’analisi al nono mese di valutazione delle misure della funzione muscolare nello studio OLE ha mostrato:
Un incremento medio di 3.8 punti nella scala HFMSE (n = 22)
– In un sottogruppo di bambini che ha ottenuto punteggi HFMSE tali da essere inclusi nella fase 3 dello studio Cherish (10 e < o = 54; n = 17) l’aumento medio sulla scala HFMSE è stato di 4,4 punti.
Un incremento medio di 55 metri nella scala 6MWT (n = 11).
Un incremento medio di 2 punti nel test ULM, che misura le funzioni muscolari su una scala di complessivi 18 punti (n =12).
In aggiunta, una nuova analisi del profilo di sicurezza di ISIS-SMN Rx nei bambini affetti da SMA ha fornito un ulteriore sostegno e ottimismo per uno sviluppo continuativo degli studi stessi.
La somministrazione per via intratecale è stata ben tollerata, in assenza di seri eventi avversi, sia nello studio di fase 2 che in quello di estensione OLE.
La maggior parte degli eventi avversi riportati si è dimostrata di severità lieve o moderata.
Non sono stati riportati cambiamenti del profilo di sicurezza dovuti alle ripetute somministrazioni di ISIS-SMN Rx.
“In questi studi, con multiple misurazioni dei cambiamenti nella funzione muscolare e motoria, abbiamo osservato risultati incoraggianti, in linea con i precedenti del nostro studio open-label di fase 2. Considerati complessivamente, questi dati suggeriscono che ISIS-SMN Rx potrebbe avere un benefico effetto sui pazienti affetti da SMA, bloccando la progressione della malattia” ha dichiarato il Dott. Frank Bennet, vicepresidente senior della ricerca presso Isis Pharmaceuticals. “Il profilo di sicurezza e tollerabilità che abbiamo osservato in tutti gli studi su ISIS-SMN Rx sostiene i programmi di fase 3 in corso sia nei neonati che nei bambini affetti da SMA”.
Fonte: www.isispharm.com