Dal sito Cure SMA ci arriva un aggiornamento sugli studi in corso per la SMA. Attualmente sono attivi 18 programmi, di cui 7 hanno già raggiunto il livello di trial clinico.
I due studi in fase più avanzata sono quelli delle case farmaceutiche ISIS e Roche, che hanno raggiunto rispettivamente le fasi 3 e 2 della sperimentazione clinica. Altri interessanti studi che hanno superato la fase 1 della sperimentazione clinica sono quelli di terapia genica proposta dalla società biotecnologica AveXis, del candidato farmaco RO6885247 della casa farmaceutica Roche (ex PTC) e della molecola LMI070 della compagnia farmaceutica svizzera Novartis.
L’entusiasmo per questi traguardi è molto, e l’obiettivo finale è sempre più vicino!
Michela Policella
Fonte:curesma.org