Nei prossimi mesi sarà avviato un trial clinico di fase 2, multicentrico, a dosi multiple, denominato Nurture, su neonati presintomatici con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale. L’obiettivo principale dello studio sarà di valutare l’efficacia di ISIS-SMNRx, somministrato per via intratecale, nel prevenire o ritardare la necessità di un supporto ventilatorio nei bambini, o di evitarne il decesso. Gli obiettivi secondari consisteranno nella valutazione dell’efficacia, sicurezza e tollerabilità di ISIS-SMNRx.
Lo studio inizierà presumibilmente nel mese di maggio e coinvolgerà 25 neonati con età inferiore o uguale a 6 settimane. Tutti i pazienti riceveranno il farmaco tramite iniezione intratecale. Lo studio terminerà ad aprile 2020.
Attualmente sono in corso altri due trial clinici di fase 3 per testare il farmaco sperimentale prodotto da Isis Pharmaceuticals: lo studio denominato Endear ne valuterà l’efficacia nei bambini con SMA di tipo I conclamata, mentre lo studio Cherish valuterà l’uso di ISIS-SMNRx nei bambini con SMA di tipo 2 di età compresa tra i 2 e i 12 anni.
Un quarto studio chiamato Embrace, di fase 2, è previsto anche esso per la prima metà del 2015 e valuterà l’efficacia e la sicurezza del farmaco ISIS-SMNRx in pazienti affetti da SMA infantile o ad esordio infantile che non sono rientrati nei criteri previsti da Endear e Cherish.
Traduzione a cura di Michela Policella
Fonte: clinicaltrials.gov