Novartis, nota compagnia farmaceutica svizzera, è impegnata da tempo in un programma di sviluppo di un potenziale farmaco per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale. La casa farmaceutica è in attesa dell’autorizzazione per dare inizio a uno trial di fase 2 sui neonati con SMA di tipo 1. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, la farmacocinetica e l’efficacia del candidato farmaco LMI070somministrato per via orale a 22 piccoli pazienti localizzati in quattro paesi europei, tra cui l’Italia. I pazienti arruolati avranno un’età compresa tra uno e sette mesi, diagnosi clinica e genetica di SMA 1, con due copie di geni SMN2. La sperimentazione partirà verosimilmente nei primi mesi del prossimo anno e avrà una durata di 13 settimane.
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