1 agosto 2014 – Isis Pharmaceuticals annuncia l’inizio dello studio pilota di fase 3 per la valutazione di ISIS-SMNRxin bambini con Atrofia Muscolare Spinale. L’inizio è programmato per le prossime settimane. Sarà uno studio randomizzato in doppio cieco, sham-procedure controllato, della durata di 13 mesi che arruolerà 110 bambini con diagnosi di SMA. Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di una dose di 12 mg di ISIS-SMNRx. Clicca quiper l’articolo completo.
Aggiornamento:Entro la fine del 2014 inizierà uno studio multicentrico a livello internazionale per testare l’efficacia della molecola su bambini affetti da SMA di tipo I. Il trial, in cui verrà utilizzato anche un placebo, verrà effettuato negli Stati Uniti e in Europa. Per quel che riguarda l’Italia saranno coinvolti il Policlinico Gemelli di Roma, l’Università Cattolica Sacro Cuore di Roma e l’ospedale Gaslini di Genova.