Il 10 marzo 2014 Trophos ha annunciato che i risultati dello studio clinico con il farmaco olesoxime su pazienti conAtrofia Muscolare Spinale mostrano un effetto benefico per il mantenimento della funzione motoria nei pazienti SMA. Se approvato, olesoxime potrebbe essere il primo trattamento sviluppato specificamente per i pazienti SMA.
Lo studio è stato condotto in sette paesi europei. E’ stato uno studio in doppio cieco, controllato con placebo,su 165 pazienti SMA di tipo 2 e di tipo 3 non deambulanti,di età compresa tra 3 e 25 anni. I pazienti sono stati randomizzati al trattamento e valutati ogni tre mesi per due anni. L’outcome measure primario era il cambiamento nella funzione motoria dopo due anni di trattamento, utilizzando una scala funzionale standardizzata specifica, la MFM.
Le misure di outcome secondarie includevano una scala ulteriore, la Hammersmith Functional Motor Scale per l’Atrofia Muscolare Spinale, nonché misure elettromiografiche, la funzione polmonare, i risultati riferiti dai pazienti, l’impressione clinica globale, la qualità di vita, le complicanze tipiche della SMA e la sicurezza del prodotto.
I risultati di questo studio clinico hanno mostrato una perdita progressiva della funzione motoria nel gruppo placebo, come previsto per la progressione tipica della malattia e similmente documentata in altri studi osservazionali e interventistici. Questa perdita di funzione, valutata come endpoint primario,è stata impedita per due anni nei pazienti trattati con olesoxime, con un minor numero di eventi avversi correlati alla malattia.Altri endpoint secondari sono stati coerenti con questi effetti. I risultati dettagliati saranno pubblicati e presentati nelle prossime conferenze in Europa e negli Stati Uniti.
Traduzione a cura di Michela Policella
Fonte:www.trophos.com