Riportiamo notizia odierna nella quale viene presentata la conclusione di un trial per testare l’efficacia del Clenbuterolo nei pazienti affetti da Atrofia Muscolare Bulbare e Spinale. Questo trial segue l’esperienza positiva dell’Università di Padova sul farmaco dello scorso maggio che ha partecipato al trial.
Il Dottor Villanova, massimo esperto di SMA in Italia, ci spiega:”il Clenbuterolo fa parte della famiglia dei beta-2 agonisti come il Salbutamolo, ha solo più effetti collaterali. Lo studio è per la sindrome di Kennedy. Il farmaco non è venduto in Italia, anche negli USA è messo un po’ al bando.”
Sotto riportiamo il testo del sommario del trial e ASAMSI ringrazia per la gentile traduzione la Sig.ra Barbara Rosso.
Trial pilota sul Clenbuterolo per l’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare.
Querin G, D’Ascenzo C, Peterle E, Ermani M, Bello L, Melacini P, Morandi L, Mazzini L, Silani V, Raimondi M, Mandrioli J, Romito S, Angelini C, Pegoraro E, Sorarù G.
Sommario
OBIETTIVO: Testare l’efficacia e la tollerabilità di clenbuterolo nei pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e Bulbare (SBMA).
METODI: A venti pazienti con una diagnosi di SBMA è stato dato clenbuterolo orale (0,04 mg / die) per 12 mesi. L’efficace obiettivo primario era la variazione da una base di partenza della distanza a piedi ricoperta in 6 minuti in 12 mesi. Gli obiettivi secondari includevano la variazione nel tempo della forza muscolare valutata con la scala Medical Research Council, la scala funzionale ALSFRS-R, e valori di capacità vitale forzata. La sicurezza è stata valutata da una serie di prove di laboratorio e strumentali, così come la segnalazione di eventi avversi.
RISULTATO: Sedici pazienti hanno completato lo studio. C’è stato un aumento significativo e costante nella distanza ricoperta a piedi in 6 minuti e capacità vitale forzata tra la base di partenza e le valutazioni ottenute in 12 mesi (p < 0.001).
Nessuna differenza è stata registrata dal Medical Research Council o ALSFRS-R tra la base di partenza e le valutazioni di follow up.
Effetti indesiderati gravi, compresi quelli sulla funzione cardiaca, erano assenti.
È stato osservato un significativo aumento dei livelli sierici di creatina chinasi.
CONCLUSIONI:
I nostri risultati suggeriscono un effetto positivo del clenbuterolo sulla progressione della malattia SBMA.
CLASSIFICAZIONE DELLE PROVE:
Questo studio fornisce la prova di classe IV, che il clenbuterolo è efficace nel miglioramento della funzione motoria nella SBMA.
Link: www.ncbi.nlm.nih.gov