Il NIH Recombinant Advisory Committee (RAC) ha approvato la sperimentazione su neonati SMA con terapia genica per via sistemica AAV9-SMN. Il programma di terapia genica è stato presentato dal team del dott. Kaspar al Nationwide Children’s Hospital. Nel 2013 il team presenterà inoltre un IND alla FDA per l’autorizzazione all’inizio dei test clinici sull’uomo.
Il trial proposto coinvolgerà neonati fino a sei mesi di età, non dipendenti dalla ventilazione e con una diagnosi confermata di SMA di tipo I. Un totale di 6-10 pazienti saranno arruolati per un periodo di tempo.
Una nuova parte del progetto del dott. Kaspar è stata recentemente finanziata dalla FSMA per l’applicazione della terapia genica su bambini SMA di età superiore, oltre ai neonati. “L’approccio diretto al sistema nervoso centrale apre la possibilità per il trattamento di pazienti più anziani e più grandi. Siamo molto eccitati dai nostri dati, così come dai dati di altri gruppi, sulle potenzialità di questo approccio per aumentare i livelli di SMN”, ha dichiarato il dott. Brian Kaspar, professore associato e ricercatore principale presso l’Istituto di Ricerca del Nationwide Children’s Hospital, Ohio State University.
L’approvazione del comitato RAC è solo uno dei diversi passaggi normativi che devono essere completati per iniziare un trial di terapia genica umana. Il secondo è la presentazione di un Investigational New Drug o IND alla FDA. Un IND è una richiesta per iniziare studi clinici sull’uomo all’agenzia governativa degli Stati Uniti chiamata FDA, che per legge sovrintende la ricerca farmacologica.
Come il RAC, la FDA richiede di vedere tutti i dati che sono stati raccolti sul programma. Vengono richiesti dati su: 1) efficacia (prova che il farmaco funziona su animali o modelli cellulari della malattia), 2) biodistribuzione (dove il farmaco arriva nel corpo), 3) studi sulla sicurezza animale (tipicamente 6-9 mesi di esposizione al farmaco), e 4) processo di produzione. Un IND può essere lungo migliaia di pagine e dopo la sua presentazione la FDA ha 30 giorni di tempo per rispondere.
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