Aria di rinnovamento: il nuovo sito web ASAMSI

ASAMSI è lieta di presentare il nuovo sito web, completamente rinnovato nella grafica e arricchito nei contenuti. Il nuovo sito si pone l’obiettivo di diventare un riferimento per la SMA, dal punto di vista delle notizie e della ricerca, essere un punto di informazione sulla patologia, le attività e le iniziative svolte dall’Associazione. Molte novità … Leggi tutto

Telethon: Staminali riprogrammate in laboratorio ‘correggono’ l’Amiotrofia Spinale

Certe malattie sono causate da un difetto a livello del Dna. Da tempo gli scienziati fanno esperimenti con le cellule staminali per tentare di correggere questi difetti genetici, e sconfiggere quindi la malattia. Un passo significativo nella direzione di una cura è stato compiuto nei laboratori del Centro Dino Ferrari, che unisce i ricercatori dell’Università … Leggi tutto

Concorso letterario: “Telemaco e i suoi aMici”

Il concorso letterario dal titolo “Telemaco e i suoi aMici” nasce per sensibilizzare i giovani studenti sul tema della disabilità. Il progetto si rivolge alle classi IV e V delle scuole primarie. A partire da un’introduzione appositamente creata, gli alunni saranno invitati a scrivere la storia di Telemaco, un gattino nato senza artigli, che insieme … Leggi tutto

Staminali e trapianti. La rivoluzione in medicina, Casciani

I trapianti con cellule staminali “rivoluzioneranno la medicina nei prossimi 10 anni. Ma i politici non credono nella ricerca scientifica biomedica, considerandola un atto edonistico per pochi eletti anziche’ un investimento sul futuro della societa’”. Lo sottolinea Carlo Umberto Casciani, uno dei pionieri italiani dei trapianti nonche’ commissario straordinario dell’Agenzia regionale trapianti Lazio, alla presentazione … Leggi tutto

Sperimentazione terapia genica

Il NIH Recombinant Advisory Committee (RAC) ha approvato la sperimentazione su neonati SMA con terapia genica per via sistemica AAV9-SMN. Il programma di terapia genica è stato presentato dal team del dott. Kaspar al Nationwide Children’s Hospital. Nel 2013 il team presenterà inoltre un IND alla FDA per l’autorizzazione all’inizio dei test clinici sull’uomo.

Il trial proposto coinvolgerà neonati fino a sei mesi di età, non dipendenti dalla ventilazione e con una diagnosi confermata di SMA di tipo I. Un totale di 6-10 pazienti saranno arruolati per un periodo di tempo.
Una nuova parte del progetto del dott. Kaspar è stata recentemente finanziata dalla FSMA per l’applicazione della terapia genica su bambini SMA di età superiore, oltre ai neonati. “L’approccio diretto al sistema nervoso centrale apre la possibilità per il trattamento di pazienti più anziani e più grandi. Siamo molto eccitati dai nostri dati, così come dai dati di altri gruppi, sulle potenzialità di questo approccio per aumentare i livelli di SMN”, ha dichiarato il dott. Brian Kaspar, professore associato e ricercatore principale presso l’Istituto di Ricerca del Nationwide Children’s Hospital, Ohio State University.

L’approvazione del comitato RAC è solo uno dei diversi passaggi normativi che devono essere completati per iniziare un trial di terapia genica umana. Il secondo è la presentazione di un Investigational New Drug o IND alla FDA. Un IND è una richiesta per iniziare studi clinici sull’uomo all’agenzia governativa degli Stati Uniti chiamata FDA, che per legge sovrintende la ricerca farmacologica.

Come il RAC, la FDA richiede di vedere tutti i dati che sono stati raccolti sul programma. Vengono richiesti dati su: 1) efficacia (prova che il farmaco funziona su animali o modelli cellulari della malattia), 2) biodistribuzione (dove il farmaco arriva nel corpo), 3) studi sulla sicurezza animale (tipicamente 6-9 mesi di esposizione al farmaco), e 4) processo di produzione. Un IND può essere lungo migliaia di pagine e dopo la sua presentazione la FDA ha 30 giorni di tempo per rispondere.

link:www.ricercasma.it

Verso la sperimentazione con terapia genica

Il NIH Recombinant Advisory Committee (RAC) ha approvato la sperimentazione su neonati SMA con terapia genica per via sistemica AAV9-SMN. Il programma di terapia genica è stato presentato dal team del dott. Kaspar al Nationwide Children’s Hospital. Nel 2013 il team presenterà inoltre un IND alla FDA per l’autorizzazione all’inizio dei test clinici sull’uomo.Il trial … Leggi tutto