Isis Pharmaceuticals ha avviato un nuovo studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio del farmaco ISIS-SMNRx, somministrato intratecalmente a 24 pazienti affetti da SMA. Questo studio fa seguito ad un precedente studio di sicurezza a dose singola completato all’inizio di quest’anno.
Questo secondo trial permetterà di valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica per dosi crescenti di ISIS-SMNRx somministrato direttamente nel fluido cerebrospinale due o tre volte per tutta la durata dei test, prevista di 36 settimane, in 24 pazienti con atrofia muscolare spinale. Tre livelli di dosaggio saranno valutati in sequenza. Ogni livello sarà studiato in una coorte di 8 pazienti, ciascuno dei quali riceverà il principio attivo. Il dato principale dei test riguarderà il numero di partecipanti seguiti per tutta la durata dello studio che presenteranno eventi avversi. Il dato secondario riguarderà la misura dei livelli del farmaco nel plasma e nel fluido cerebrospinale.
L’approccio terapeutico antisenso di Isis per la SMA implica l’uso di una breve struttura chimica, chiamata farmaco antisenso, destinata ad aumentare la produzione della proteina SMN, carente nei pazienti SMA e associata alla normale funzione motoria. SMN2 è un gene strettamente correlato che normalmente produce una forma troncata e poco funzionale della proteina SMN. Isis ha progettato il suo farmaco antisenso in modo da legarsi all’RNA SMN2, controllando la produzione di proteina SMN. Usando questo approccio, Isis spera di fornire benefici terapeutici ai pazienti affetti da SMA.
Columbia University Medical Center e University of Utah School of Medicine stanno già reclutando candidati di sesso maschile e femminile di età compresa tra 2 e 15 anni con segni clinici attribuibili ad atrofia muscolare spinale. I dettagli di questo studio possono essere trovati sul sito Clinical Trials.
Link: ricercasma.it
3 novembre 2012